I costi astronomici della terapia genetica

TRIESTE Usare i geni come farmaci per curare le malattie ereditarie e non solo. Era il 1988 quando l’idea della terapia genica venne per la prima volta proposta negli Stati Uniti, sull’onda della rivoluzione che l’ingegneria genetica stava generando. Se è possibile spostare segmenti di Dna da un organismo all’altro con relativa semplicità, perché non provare a farlo anche nell’uomo, ad esempio per curare le malattie ereditarie rimpiazzando le funzioni difettose o utilizzando i geni per indurre la distruzione dei tumori?

A distanza di 30 anni da quei primi passi, e passando attraverso decine di insuccessi iniziali e altrettanti miglioramenti tecnici, oggi finalmente la terapia genica celebra il suo meritato successo: sono ormai 5 i farmaci genetici già approvati dall’Ema in Europa e dalla Fda negli Stati Uniti, quindi pronti per la commercializzazione. Ma con un enorme problema ancora da risolvere: i costi astronomici.

Glybera, il primo farmaco genetico approvato nel 2012 per curare un difetto ereditario che causa l’accumulo di grassi del sangue e determina pancreatite, costava 1 milione di dollari per paziente, ed è stato già ritirato dal mercato per scarso successo commerciale, visto che la malattia ha una prevalenza di 1 su 1 milione di individui. Strimvelis, sviluppato a Milano per la terapia genica di un raro difetto del sistema immunitario, costa 665mila dollari e stenta a reclutare i pazienti a causa del costo elevato. Luxturna, che pone rimedio a una altrettanto rara forma di cecità congenita, costa 435mila dollari per occhio. I due farmaci antitumorali Yescarta e Kymriah, che uccidono i linfociti tumorali in una forma di linfoma e leucemia rispettivamente, costano il primo 373mila e il secondo 475mila dollari a trattamento.

Queste terapie sono un trionfo della scienza, ma aprono un problema economico di non facile soluzione. La giustificazione principale dei costi è che si tratta di terapie risolutive a vita, anziché palliative con costi ricorrenti ogni anno, tanto che qualcuno ha coniato il concetto di una medicina basata sull’“acquisto” anziché sul “noleggio”. E non manca chi, come il colosso farmaceutico Gsk con Strimvelis, propone una formula di garanzia totale, con restituzione dell’importo se la terapia non dovesse funzionare. Ma queste considerazioni non sembrano risolvere il problema della sostenibilità, sia per le assicurazioni private negli Stati Uniti che, a maggior ragione, per i servizi sanitari nazionali in Europa.